Publikation zum Thema: Molekulare Bewertung und Vektorintegrationsanalyse von HCC, die eine AAV-Gentherapie für Hämophilie B beeinflussen.
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die molekulare und Vektorintegrationsanalyse des Indexfalls von HCC nach lebergerichteter rAAV-basierter Gentherapie keinen Zusammenhang mit der rAAV-Verabreichung ergab und ein Modell für die Untersuchung von Neoplasmen bei künftigen klinischen Anwendungen der Gentherapie mit integrierenden Vektoren bietet. Die Sammlung von realen Daten über das Auftreten von HCC durch gentherapiespezifische Register wird ebenfalls entscheidend sein, um das langfristige Risiko von Malignomen im Zusammenhang mit der Integration von AAV-Vektoren zu verstehen.
Referenz:
Title: Molecular evaluation and vector integration analysis of HCC complicating AAV gene therapy for hemophilia B
Authors: M. Schmidt, G.Foster, M Coppens, H Thomsen, R Dolmetsch, L Heijink, P Monahan, and S Pipe
published online on Blood Advances: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023009876.
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